Vinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.xVinaora Nivo Slider 3.x

Имеется множество генов, дефект которых приводит к серьезным заболеваниям, часто с летальным исходом. Разработанные методы соматической генной терапии прежде всего применяются для замены дефектных или восполнения отсутствующих генов в организме человека. При этом должны соблюдаться следующие условия:

  1. для излечения необходимо выбирать те болезни, которые вызваны серьезными генетическими нарушениями, приводящими к летальному исходу;
  2. болезнь должна быть корректируема путем введения трансформированных клеток костного мозга, поскольку это единственная ткань, которую можно легко выделить, обработать и вернуть пациенту;
  3. дефект должен находиться в гене, кодирующем фермент с простой регуляцией;
  4. нужно получить нормальный ген с набором всех необходимых элементов регуляторов.

Наиболее изученным и впервые использованным в генной терапии является ген, кодирующий аденозиндезаминазу (АДА), отсутствие которой приводит к серьезным иммунодефицитным заболеваниям человека. У таких пациентов извлекали клетки костного мозга, в которые встраивали нормальный ген при помощи ретровиральных векторов. Далее трансформированные клетки возвращали в организм больного, обеспечивая им преимущественные условия для роста, в результате чего удалось наладить производство необходимого фермента в организме и снять иммунодефицитное состояние.

Другое заболевание, которое было излечено методом генетической терапии, — это фенилкетонурия, и здесь для трансформации также были использованы клетки костного мозга.

Вслед за разработкой методов лечения генетических дефектов возникла проблема создания эффективных векторных систем. В настоящее время наиболее применимыми являются векторы на основе ретровирусов, которые позволяют трансформировать самые разнообразные клетки человеческого организма, при этом их ДНК, несущее терапевтический ген, встраивается в ДНК клеток в виде единственной копии и обычно не вызывает перерождение клеток. Такие ретровиральные векторные системы были сконструированы на основе вируса лейкоза мышей Молони. Разработанные векторы могут быть использованы для трансформации клеток не только взрослого, но и детского организма. В настоящее время исследования с этими векторами, несущими ген АДА, проводятся на приматах, и было показано, что они способны правильно встраиваться и экспрессироваться в клетках-мишенях.

© 2015-2019 vseobiology.ru | При использовании материалов сайта - прямая ссылка на vseobiology.ru обязательна.

Электронный адрес для связи artemchichkov@gmail.com

^ Наверх